Слепой прозрел благодаря генной терапии

В Великобритании благодаря новому методу генной терапии обрел зрение 18-летний Стивен Ховарт, почти ослепший из-за наследственного заболевания.

Диагноз Стивена — врожденный амавроз Лебера

Диагноз Стивена — врожденный амавроз Лебера. Из-за дефектного гена RPE65 в его сетчатке постоянно умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Он еще хоть что-то может воспринимать при ярком освещении, но в полумраке уже теряет всякую возможность ориентироваться в пространстве. Со временем юноша полностью бы ослеп: таковы особенности болезни, для которой до нынешнего момента не существовало никаких эффективных способов лечения.

Лондонские медики при помощи очень тонкой иглы сделали в сетчатки трех пациентов инъекцию препарата, содержащего вирусы, несущие в себе правильную копию гена RPE65.
Через несколько месяцев врачи проверили зрение своих подопечных. Двое не показали сколь-нибудь заметных улучшений (но и ухудшения не произошло), а вот для Ховарта эффект операции оказался поразительным. Если перед лечением Стивен все время натыкался на стены в специальном затемненном лабиринте и проходил метр за минуту, то после инъекции препарата он смог пройти аналогичный лабиринт быстро и без ошибок.

Что же касается других двух пациентов, то на них метод не подействовал, по мнению врачей, из-за более поздней стадии развития у них заболевания. Хотя и здесь ученые полны оптимизма, и со временем надеются решить эту проблему.